Végleg meggyógyítja az izomsorvadást a világ legdrágább gyógyszere, hamarosan piacra kerülhet

""

Várhatóan a világ legdrágább gyógyszere lesz az a génterápiás készítmény, amely a csecsemők gerinc eredetű izomsorvadását véglegesen meggyógyítja. A The Wall Street Journal azt írja, hogy ugyan hivatalosan még nem árazta be a gyártó, de az illetékesek szerint a Zolgensma várható ára 2 millió dollár lesz, ami átszámítva 580 millió forint.

A génterápiás gyógyszerekkel olyan betegségeket lehet kezelni, amelyeket egy hibás gén okoz. Az egyalkalmas terápiák lényege, hogy a szervezetbe a hibás, betegséget okozó gének helyett működőképeseket juttatnak. Eddig egy ilyen készítményt engedélyeztek az Egyesült Államokban, az is méregdrága: az öröklődő vakság egy változatát gyógyító Luxturna átszámítva 246 millió forintba kerül.

Noha a spinális izomatrófiát, más néven SMA-t kezelő Zolgensma úttörő megoldásnak számít a gyógyszeriparban, mégis valószínűleg megfizethetetlensége miatt fog az érdeklődés középpontjába kerülni.

Az amerikai egészségbiztosítókat képviselő lobbiszervezet egyik képviselője már most arról beszélt a várható kétmillió dolláros árral kapcsolatban, hogy "az a gyógyszer, amit senki nem képes megfizetni, gyakorlatilag haszontalan". A készítmény hatékonyságát nem vitatják, ugyanakkor a gyártó már most felvetette, hogy változtatva a megszokott finanszírozási formán, az eddigiektől eltérően például visszaadnák a pénzt sikertelen kezelés esetén.

A szer az eddigi eredmények szerint gyógyítja az SMA nevű örökletes betegséget, amelynek súlyosabb változatai kétéves kora előtt végeznek az emberekkel. Egy génhiba okozza, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztését eredményezi.

A Zolgensma klinikai tesztjei során egészen elképesztő eredményt értek el: 12 beteg csecsemőt kezeltek a készítménnyel, az elsőt már öt évvel ezelőtt, és mind a 12-en túlélték a kétéves kort, emellett izomfejlődésre utaló készségeket is elsajátítottak, például önállóan ültek és ettek is.

A gyógyszer hamarosan piacra kerülhet az Egyesült Államokban, májusban dönt az engedélyezéséről az USA Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala.

Egyelőre egyetlen olyan készítmény létezik, amely megállítja a gerinc eredetű izomsorvadás káros hatásait. A Magyarországon is elérhető Spinraza nem génterápiás gyógyszer, így azt a páciensnek élete végéig kell kapnia, hogy ne romoljon tovább az állapota. Az első éves kezelés 164 millió forintba, utána évente 69 millió forintba kerül, mivel egyetlen injekció ára 23 millió forint. Bár többek közt Romániában és Argentínában is ingyenessé tették a gyógyszert az izomsorvadásban szenvedőknek, a magyar állam nem fizeti minden érintett kezelését.

Láttál valami izgalmasat?
Küldd be nekünk!
Szerkesztő:
Tari Tamás

Friss

1
sss
2019. Augusztus 22. | 21:07
Jair Bolsonaro brazil elnök szerint hazájának nincs pénze arra, hogy bármit is tegyen Amazónia erdőtüzei ellen. A hvg.hu arról ír , hogy a BBC tudósítása szerint az államfő megint elmondta, szerinte civil szervezetek okozták a tüzeket, de azt is elismerte, hogy erről semmilyen bizonyítéka nincsen. A Brazil Űrkutatási Központ szerint az idén 72 843 erdőtüzet észleltek eddig, s ez 83 százalékkal több, mint 2018 hasonló időszakában volt.
Jair Bolsonaro brazil elnök szerint hazájának nincs pénze arra, hogy bármit is tegyen Amazónia erdőtüzei ellen. A hvg.hu arról ír , hogy a BBC tudósítása szerint az államfő megint elmondta, szerinte civil szervezetek okozták a tüzeket, de azt is elismerte, hogy erről semmilyen bizonyítéka nincsen. A Brazil Űrkutatási Központ szerint az idén 72 843 erdőtüzet észleltek eddig, s ez 83 százalékkal több, mint 2018 hasonló időszakában volt.
A vád: halált okozó, foglalkozás körében elkövetett gondatlan veszélyeztetés