Jól érzi magát a világ első génszerkesztéssel gyógyított betege

Nem jelentkeztek súlyos mellékhatások vagy az eljárás biztonságosságát megkérdőjelező komplikációk annál a páciensnél, akin néhány hónappal ezelőtt a világon elsőként hajtottak végre génszerkesztést amerikai orvosok, akik azóta már egy második pácienst is kezeltek a módszerrel.

A 44 éves Brian Madeux volt az első ember a világon, akit génszerkesztéssel kezeltek. Az orvosok tavaly novemberben javították ki az arizonai férfi DNS-én azt a hibát, amely a Hunter-szindrómát okozza. Ez az anyagcsere-betegség igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.

Közelebb az élhetőbb világhoz?! Az OTP Bank és a Magyar Tudományos Akadémia is a génszerkesztett lovak oldalára állt

Furcsa egy hónap volt hazánk számára a tavalyi december - tényleg ránk kacsintott egy kicsit a XXI. század. A közéleti eseményekből kiderült, elképzelhető, a magyar társadalom végre valóban maga mögött hagyhatja a XX. század árnyait, problémáit, és talán a valós kihívásokkal fog foglalkozni majd. S eközben csendben, de óriási változásokra készül a magyar tudományos élet is.

A kezelés során a szakemberek Madeux véráramába juttattak két úgynevezett "molekuláris ollót", amely a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen "vágta el". A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.

"Madeux jól van, és engedélyt kaptunk egy második páciens bevonására is, aki ugyancsak jól reagál"

- mondta Paul Harmatz, a San Franciscó-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórházának orvosa, aki ugyanazzal a betegséggel kezelte mindkét pácienst.

Harmatz egy San Diegó-i orvostudományi konferencián számolt be arról, hogy a Madeux-n végzett beavatkozást követő első hat hétben milyen eredményekre jutottak az eljárás biztonságosságával kapcsolatban.

A génszerkesztéshez használt eszköz gyártója, a kaliforniai Sangamo Therapeutics jelenleg két anyagcsere-betegség, valamint a hemofília (vérzékenység) kezelésében teszteli az eszközt. A vállalat szerint az eljárás biztonságosságára vonatkozó további, valamint a hatékonyságát illető előzetes eredmények az év közepére várhatóak.

Génszerkesztés: szabad kezet ad az Európai Bíróság?

Az Európai Bíróság főtanácsnoka, Michal Bobek csütörtöki indítványában többek között arról értekezik, hogy a mutagenezis révén nyert szervezetek mentesülhetnek a géntechnológiával módosított szervezetekről szóló irányelvben szereplő kötelezettségek alól. Óriási lobbiháború dúl, igazából már nem is annyira a háttérben, a génszerkesztésről.

Madeux négy napig szédüléssel, hideg verejtékezéssel és gyengeséggel küzdött a beavatkozást követően, ám a tünetek végül maguktól elmúltak. A férfi emellett erősen köhögött, és a tüdeje részben összeomlott, ám ezek nem álltak összefüggésben a génterápiával, mivel a páciens korábban is küzdött hasonló problémákkal.

Harmatz szerint az egyik legfontosabb dolog az, hogy a férfin nem mutatkoznak a májkárosodás tünetei. Ez ugyanis "komoly aggodalma" volt az orvosoknak, mivel a májban bekövetkező változások arra utalhatnak, hogy az immunrendszer szembeszállt a kezeléssel, valószínűleg aláásva annak hatékonyságát.

Forrás
MTI
Láttál valami izgalmasat?
Küldd be nekünk!
Szerkesztő:
Eszes Ádám