Újabb hat SMA beteg gyermek kap állami finanszírozással génterápiás kezelést

Újabb hat SMA beteg gyermek kap állami finanszírozással  génterápiás kezelést

Ezzel világelsők lettünk a génterápiás kezelés állami finanszírozásában - írja a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő közleményében.

Idén áprilistól, egyedi méltányosság alapján vált elérhetővé hazánkban az SMA betegség kezelésére a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer – jelentette be Prof. Dr. Kásler Miklós miniszter. A Spinraza és Evrysdi kezelések mellett, a Zolgensma kezelés a személyre szabott orvoslás legmodernebb kezelési módjai közé tartozik.

A beérkezett egyedi méltányossági kérelmeket az emberi erőforrások minisztere utasítására, a NEAK soron kívül áttekintette. A Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) az egyénre szabott szakmai vizsgálatokat lefolytatta, valamint tájékoztatta a szülőket a kezelés egyénre vonatkozó előnyeiről és veszélyeiről.

Ennek eredményeként, további hat kis páciens jut hozzá a támogatott Zolgensma kezeléshez. A döntés értelmében minden kérést jóváhagytak. Négy gyermek a Bethesda Gyermekkórházban, kettő pedig a Semmelweis Egyetem Klinikai központjában kapja meg a kezelést.