A Novartis svájci gyógyszergyártó cég sorsolást hirdetett, aminek nyertesei ingyen juthatnak hozzá az SMA (gerincvelői eredetű izomsorvadás) kezelésére szolgáló, jelenleg a világ legdrágább gyógyszereként számontartott készítményhez. Így világszerte 100 beteg csecsemő és kisgyermek életét mentheti meg az SMA-lottó.
Az egyelőre csupán az Egyesült Államokban törzskönyvezett Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer ára 2,1 millió dollár (641 millió forint). A szert a hazai lakosságnak már nem kell bemutatni, hiszen 2019 végén két SMA I-ben szenvedő kisfiúnak, Zentének és Leventének is közösségi adakozásból gyűlt össze a szükséges összeg, hogy lehetőséget kaphassanak a felépülésre.
Csodás: az adományokból SMA-s gyógyszerhez jutó kis Zente lábra állt
Pár másodpercre lábra tudott állni Zente, az a 22 hónapos kisfiú, akinek gyógykezelésére korábban 700 millió forintot gyűjtöttek össze adományozók. Az SMA-s, azaz gerinceredetű izomsorvadásban szenvedő kisgyermek állapota a Zolgensma nevű gyógyszer hatására jelentős javulást mutat.
A cég nem közölte, hogy hányan vesznek részt a sorsolásban. Azt azonban igen, hogy amennyiben egy kisorsolt gyermek szülőhazájában az illetékes hatóságok engedélyezik a Zolgensma használatát, a páciens heteken belül megkaphatja a készítményt.
Noha a Novartis szerint a kezdeményezés révén világszerte tudnak segíteni a családokon, a pácienseket képviselő csoportok hangsúlyozzák, hogy a sorsolásos rendszer nem oldja meg a magas költségek és a hiányzó hatósági jóváhagyások problémáját.
A Magyar Távirati Iroda közben emlékeztetett, hogy múlt heti bejelentése szerint a Novartis 7,1 milliárd dollár profitot könyvelt el 2019-ben, és a Zolgensmát nevezte meg az egyik legfőbb bevételforrásaként. A vállalat ugyanakkor a gyártási kapacitásra hivatkozva elmondta, hogy nem tud alacsonyabb áron több dózist gyártani.
A világszerte nagyjából 8-10 ezer emberből egyet érintő SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatti halálhoz vezet.